Este es un estudio aleatorizado, doble ciego de rilzabrutinib en pacientes con púrpura trombocitopénica inmune (PTI) persistente o crónica, con un recuento plaquetario promedio de <30 000/μl (y sin recuento plaquetario único de >35 000/μl) en dos recuentos con al menos 5 días de diferencia en los 14 días previos al inicio del tratamiento. Los pacientes recibirán rilzabrutinib o placebo 400 mg dos veces al día.

Para cada paciente, el estudio durará hasta 60 semanas desde el inicio de la fase de selección hasta la visita de fin del estudio. Esto incluye la selección (hasta 4 semanas) durante un período de tratamiento con ciego de 12 a 24 semanas seguido de un período abierto de 28 semanas. Después de un seguimiento posterior a la dosis de 4 semanas.

Los pacientes que respondan al tratamiento según los criterios especificados al final del periodo de etiqueta abierta podrán entrar en la extensión a largo plazo (ELP), donde seguirán recibiendo el tratamiento hasta que el último paciente que entre en la ELP haya completado 12 meses.

Criterios de inclusión:

1.Los pacientes serán de sexo masculino y femenino con púrpura trombocitopénica inmune primaria con una duración de >6 meses en participantes pediátricos de 12 a <18 años (los participantes pediátricos de 10 a <12 años se inscribirán en la UE [países del EEE] solamente) y una duración de >3 meses en personas de 18 años o más.

2.Pacientes que tuvieron una respuesta (alcance del recuento plaquetario ≥50 000/μl) a inmunoglobulina intravenosa/anti-D o corticoesteroides sistémicos que no se mantuvieron y que tienen intolerancia documentada, respuesta insuficiente o cualquier contraindicación a cualquier progreso adecuado del tratamiento del estándar de atención para la púrpura trombocitopénica inmune.

3.Un promedio de 2 recuentos plaquetarios con un intervalo de al menos 5 días de <30 000/µl durante la fase de selección, y ningún recuento plaquetario de >35 000/µl en los 14 días anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio.

- Además, debe determinarse que los pacientes pediátricos necesitan tratamiento para la PTI según la evaluación clínica del investigador.

4.Función hematológica, hepática y renal adecuada (recuento absoluto de neutrófilos ≥1,5 X 10^9/l, aspartato aminotransferasa/alanina aminotransferasa ≤1,5 x límite superior del valor normal, albúmina ≥3 g/dl, bilirrubina total ≤1,5 x límite superior del valor normal [a menos que el paciente tenga síndrome de Gilbert documentado], tasa de filtración glomerular >50 [método de Cockcroft y Gault]).

5.Hemoglobina >9 g/dl en el plazo de 1 semana antes del día 1 del estudio.

6.Todo uso de anticonceptivos por parte de los hombres y las mujeres debe concordar con la reglamentación local relativa a los métodos anticonceptivos para quienes participen en estudios clínicos.

7.Los pacientes deben poder proporcionar un consentimiento informado por escrito o un asentimiento informado con el consentimiento informado correspondiente obtenido del tutor del paciente y aceptar el calendario de evaluaciones.

Criterios de exclusión:

1.Pacientes con trombocitopenia inmunitaria secundaria.

2.Mujeres embarazadas o en período de lactancia.

3.Antecedentes (dentro de los 5 años del día 1 del estudio) o neoplasia maligna activa actual que requiera o probablemente requiera tratamiento quimioterapéutico o quirúrgico durante el estudio, con la excepción de cáncer de piel no melanoma.

4.Transfusión de sangre, hemoderivados, plasmaféresis o uso de cualquier otro medicamento de rescate con la intención de aumentar el recuento plaquetario en los 14 días previos al día 1 del estudio.

5.Cambio en la dosis de corticoesteroides sistémicos y/o agonistas del receptor de la trombopoyetina dentro de los 14 días previos al día 1 del estudio (variación de más del 10 % de las dosis actuales).

6.Medicamentos inmunosupresores distintos de los corticoesteroides sistémicos dentro de 5 veces la semivida de eliminación del medicamento o 14 días del día 1 del estudio, lo que sea más prolongado.

7.Tratamiento con rituximab o esplenectomía dentro de los 3 meses previos al día 1 del estudio.

- Los pacientes tratados con rituximab tendrán recuentos normales de linfocitos B antes de la inclusión.

8.Ha recibido algún medicamento en investigación en los 30 días anteriores a recibir la primera dosis del medicamento del estudio, o al menos 5 veces la semivida de eliminación del medicamento (lo que sea más prolongado); el paciente no debe usar un dispositivo en investigación al momento de la administración de la dosis.

oLos pacientes que recibieron tratamiento previo con inhibidores de la tirosina cinasa de Bruton (BTK) (excepto rilzabrutinib) en los 30 días previos a la primera dosis del medicamento del estudio no son elegibles.

oLos pacientes que recibieron rilzabrutinib previamente en cualquier momento no son elegibles.

9.Antecedentes de trasplante de órgano sólido.

10.Síndrome mielodisplásico.

11.Vacuna de virus vivos en los 28 días previos al día 1 del estudio o planes de recibir una durante el estudio.

12.Cirugía planificada en el plazo del período de administración de la dosis.