Le registre sur la maladie de Pompe est un programme mondial, multicentrique, international, longitudinal, observationnel et volontaire pour les patients atteints de la maladie de Pompe, conçu pour suivre l’histoire naturelle de la maladie et les résultats chez les patients, traités ou non. Les données du registre sont également utilisées …
Le registre sur la maladie de Gaucher de l’ICGG est un programme international, multicentrique et strictement observationnel qui suit actuellement les résultats cliniques de routine pour les patients atteints de la maladie de Gaucher, peu importe le statut thérapeutique. Aucune intervention expérimentale n’est effectuée; les patients inscrits au registre passent …
Le registre sur la mucopolysaccharidose 1 (MPS 1) est une base de données observationnelle active qui suit les résultats des patients atteints de MPS 1. Les données recueillies par le registre de la MPS 1 fourniront des informations pour mieux caractériser l’histoire naturelle et la progression de la MPS 1 ainsi que les réponses cliniques …
Le registre sur la maladie de Fabry est un programme international, multicentrique et strictement observationnel qui suit actuellement les résultats cliniques de routine pour les patients atteints de la maladie de Fabry, peu importe le statut thérapeutique. Aucune intervention expérimentale n’est effectuée; les patients inscrits au registre passent des évaluations …
