Objectif principal : Décrire le profil pharmacocinétique (PK) du sarilumab chez des patients âgés de 1 à 17 ans atteints d’arthrite idiopathique juvénile systémique (AIJs) afin d’identifier la dose et le schéma posologique pour un traitement adéquat de cette population. Objectif secondaire : Décrire le profil pharmacodynamique (PD), l’efficacité et l’innocuité à long …
Il s’agit d’une étude à répartition aléatoire et à double insu évaluant le rilzabrutinib chez des patients atteints de TPI persistant ou chronique, avec une numération plaquettaire moyenne < 30 000/µl (et aucune numération plaquettaire unique > 35 000/µl) sur deux numérations à au moins 5 jours d’intervalle au cours …
Il s’agit d’une étude interventionnelle avec traitement de phase 3b/4, à répartition aléatoire, en groupes parallèles, à double insu et à deux groupes visant à évaluer l’effet du dupilumab comparativement à la norme de soins sur la prévention ou le ralentissement du déclin de la fonction pulmonaire chez des patients adultes …
L’objectif principal de l’étude est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du dupilumab administré jusqu’à 24 semaines chez des adultes atteints de CPUO. Il s’agit d’un protocole principal qui comprend 2 études de phase 3 à double insu, à 2 groupes et à traitement parallèle décalées de conception similaire (Étude A et …
This is an 18-month, multicenter, randomized, active-control, parallel-group Phase 3 study, in which participants will be randomized to venglustat versus standard of care therapy (agalsidase alfa, agalsidase beta, or migalastat) to evaluate the effect of venglustat on left ventricular mass index (LVMI) in adult participants with Fabry disease and left …
This is a 12-month, parallel treatment, Phase 3, double-blind, randomized, placebo controlled study to evaluate the effect of venglustat on neuropathic and abdominal pain symptoms of Fabry disease in participants ≥16 years of age with Fabry disease who are treatment-naïve or untreated for at least 6 months. Study visits will …
This is a parallel arm, Phase 3, double-blind, double-dummy, active-comparator, 2 arm study to evaluate the efficacy and safety of daily oral venglustat versus intravenous Cerezyme infusions every two weeks for improvement or stabilization of the neurological manifestations and maintenance of systemic disease stability in participants aged ≥12 and <18 …
This is a multicenter, multinational, open-label, one-way cross-over, Phase 3, single-arm study for treatment of hemophilia. The purpose of this study is to measure the frequency of treated bleeding episodes with fitusiran in male adult and adolescent (≥12 years old) participants with hemophilia A or B, with or without inhibitory …
This is a study of amlitelimab for the treatment of participants with moderate-to-severe asthma. The study will have a double-blind treatment period until Week 24 for each participant and an open-label treatment period where each participant will receive open-label amlitelimab from Week 24 onwards. The purpose of this study is …
This is a parallel, Phase 2, 2-arm, double-blind, randomized, multicenter, multinational, placebo-controlled study to evaluate efficacy, safety, pharmacokinetics (PK), and biological effects of treatment of subcutaneous injection of amlitelimab compared with placebo in male and female participants aged 18 to 70 years with moderate to severe hidradenitis suppurativa (HS). The …
