Étude à dose unique croissante de SAR439459 chez des adultes atteints d’ostéogenèse imparfaite (OI)
Investigating the Safety and Outcomes of an Investigational Medication in Adults with Osteogenesis Imperfecta
Aperçu de l'étude
SAR439459 est un anticorps monoclonal humain anti-TGFβ. Cette étude clinique de phase 1 évalue l’innocuité, la tolérabilité et l’activité d’une dose unique de SAR439459 chez des participants adultes atteints d’OI.
Les participants recevront une dose unique en intraveineuse de SAR439459 avec des évaluations de l’innocuité, de la pharmacocinétique (PK) et de la pharmacodynamique (PD) sur 24 semaines.
Il y aura jusqu’à 3 cohortes de doses. En plus des évaluations de l’innocuité, de la tolérabilité et de la pharmacocinétique, la densité minérale osseuse (DMO) sera évaluée à l’aide d’un examen d’absorptiométrie à rayons X en double énergie (DEXA) et une série de biomarqueurs sanguins seront surveillés pour documenter les effets pharmacodynamiques de la dose unique de SAR439459.
Détails de l'étude
La durée totale de l’étude pour tous les participants sera d’environ 29 semaines :
- Jusqu’à 5 semaines entre le début de la sélection et l’administration de la dose
- Traitement le Jour 1
- Suivi et observation de l’innocuité et de la PD pendant 24 semaines
- Dernière visite de l’étude à la Semaine 24
Critère d'éligibilité
Critères d’inclusion :
- Participants qui sont cliniquement catégorisés comme atteints d’ostéogenèse imparfaite de type I ou IV avec un variant génétique pathogène précédemment documenté dans COL1A1 ou COL1A2.
- Participants ayant subi au moins une fracture osseuse au cours des 10 dernières années OU deux fractures ou plus (≥ 2) depuis l’âge de 18 ans.
- Poids corporel ≥ 30,0 kg.
- Contraception pour les participants de sexe masculin et féminin sexuellement actifs; pas de grossesse ou d’allaitement; pas de don de sperme pour les participants de sexe masculin.
- Formulaire d’assentiment ou de consentement écrit signé
Critères de non inclusion :
- Tiges ou quincaillerie métalliques précédemment installées qui empêcheraient l’évaluation de la densité minérale osseuse du rachis lombaire.
- Antécédents de scoliose modérée (25 à 40°) à grave (> 40°) évaluée selon l’angle de Cobb.
- Femmes ménopausées.
- Antécédents de traitement par dénosumab, anticorps anti-sclérostine, hormone parathyroïdienne, bisphosphonates ou tout autre traitement expérimental pour l’OI au cours des 6 mois précédant toute évaluation de référence de l’étude.
- Trouble hémorragique connu.
- Antécédents d’événements hémorragiques importants qui ont nécessité une hospitalisation, une intervention chirurgicale ou une transfusion sanguine pouvant être associés à une tendance hémorragique accrue.
- Toute intervention chirurgicale majeure au cours des 28 jours précédant l’administration du produit médicinal expérimental (PME).
- Intervention chirurgicale non urgente ou intervention invasive prévue au cours des 6 mois suivant l’administration du PME.
- Doses thérapeutiques d’anticoagulants ou d’agents antiplaquettaires (p. ex., 1 mg/kg deux fois par jour d’énoxaparine, 300 mg d’aspirine par jour et 75 mg de clopidogrel par jour ou l’équivalent) au cours des 7 jours précédant l’administration du PME.
- Toute lésion connue du SNC ou intraoculaire qui présente un risque de saignement.
- Antécédents de cancers de la peau, y compris de mélanome, de carcinome épidermoïde ou de carcinome basocellulaire.
- Trouble valvulaire cardiaque cliniquement significatif ou insuffisance cardiaque symptomatique.
- Vitamine D (25-hydoxyvitamine D) < 15 ng/dl; une reprise de la sélection sera autorisée après la prise de suppléments.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à un participation
potentielle à un essai clinique.
This study investigates the safety, tolerability, and effects of an investigational medication in adults with osteogenesis imperfecta (OI). Osteogenesis imperfecta is a genetic disorder that causes fragile bones. Participants will receive a single intravenous dose of the investigational medication. The study will evaluate safety, pharmacokinetics (how the body processes the drug), and pharmacodynamics (the effects of the drug on the body) over a period of 24 weeks.
Participants will undergo several procedures, including bone density tests using a special type of X-ray called DEXA, and blood tests to monitor certain biomarkers. These procedures will help document the effects of the investigational medication. The study will include up to three different dose levels to assess the medication's impact.
- Who can participate: Adults with osteogenesis imperfecta type I or IV, who have a documented genetic variant in COL1A1 or COL1A2, can participate. Eligible participants must have had at least one bone fracture in the past 10 years or two or more fractures since age 18. A minimum body weight of 30 kg is required.
- Study details: Participants will receive a single intravenous dose of the investigational medication. A placebo is not used in this study. Bone density will be assessed using a DEXA scan, and blood samples will be collected to evaluate the body's response to the medication.
- Study Timelines: The study will last approximately 29 weeks.
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